BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó la terapia génica ROCTAVIAN™ (valoctocogén roxaparvovec-rvox) para el tratamiento de adultos con hemofilia A severa (deficiencia congénita de factor VIII (FVIII) con actividad de FVIII < 1 UI/dL) sin anticuerpos contra el serotipo 5 del virus adenoasociado (AAV5) detectado por una prueba aprobada por la FDA.
La infusión de dosis única única es la primera terapia génica aprobada para la hemofilia A grave en los EE. UU. ROCTAVIAN fue aprobado por primera vez por la Agencia Europea de Medicamentos en agosto de 2022.
“Los adultos con hemofilia A severa enfrentan una carga de por vida, con infusiones frecuentes y un alto riesgo de complicaciones de salud, que incluyen sangrado incontrolable y daño articular irreversible”, dijo el Dr. Steven Pipe, profesor de pediatría y patología en la Universidad de Michigan e investigador en el estudio de Fase 3. “La aprobación de ROCTAVIAN, como la primera terapia génica para la hemofilia A grave, tiene el potencial de transformar la forma en que tratamos a los adultos en función de años de control de hemorragias luego de una única infusión”.
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